儿童生长发育身高治疗的30个科普常识 (3)
19.矮小儿童使用生长激素前要在医院做哪些检查?要花多少钱?
科学解答:
?1、体格检查:包括当前身高体重、外观、第二性征发育情况、全身各系统检查。
?2、实验室检查:包括血/尿/便常规、肝功能、乙肝两对半、肾功能、电解质、甲状腺功能、血脂、血糖、骨龄、垂体、生长激素激发试验。
?3、此外,根据患者病情可做特殊检查,如IGF-1\IGFBP3、IGF-1生成试验、皮质醇、ACTH、性激素、戈那瑞林激发试验、绒毛膜促性腺激素试验、染色体核型(女孩必做)、血气分析、骨密度、25-羟VD3、头颅/胸部/脊柱/骨盆/s四肢长骨X光摄片 。
不做基因筛查的话一般在4000元左右,具体检查项目及费用价格参照各地医疗单位统一标准。
20.生长激素有副作用吗?
科学解答:
生长激素临床应用至今已有30余年,现有数据表明生长激素安全性较好,不良反应总体发生率低。如果严格按照说明和适应症来用药,生长激素是一个非常安全的药物。
目前发生的生长激素治疗的不良反应主要是短期一过性的,主要有:
?1.可引起一过性高血糖现象,通常随着用药时间延长或停药后恢复正常。
?2.临床实验中有1%的身材矮小儿童有副作用,常见注射部位局部一过性反应(疼痛、发麻、红肿等)发生率随用药时间延长而降低,罕见影响日常活动。具体请咨询医生建议复查。有些孩子注射激素后,会出现局部疼痛,主要和心理因素有关,是可耐受的。
?3.如果剧烈运动或运动量突然加大后出现关节疼痛或肌痛,应减少运动量,适量运动即可。随着用药时间延长而降低,具体请咨询医生建议复查。
?4.可能出现晨起眼睑等部位肿胀,是体液潴留的症状,水钠潴留是使用生长激素后的常见不良反应,出现水肿的部位一般是眼睑、面部、手背、脚背、下肢的水肿等。能耐受的继续使用,一般3-7天症状消失。
?5.颅压升高。患儿注射后颅压升高,出现头痛症状。大多数情况下,颅压会随用药时间延长而相应降低,症状会完全消失。
21.使用生长激素会不会影响孩子自身的智力和性发育?会不会增加肿瘤发生率?
科学解答:
不会影响自身身体发育、智力和性发育:
生长激素是人体内天然存在的,非异性蛋白,且临床使用的剂量为最小有效量,是安全、有效的,不会对孩子自身生长发育有负面影响。
生长激素的生理作用是:促进生长、调节骨代谢、调节物质代谢、增加机体免疫力、促进心肌蛋白合成等作用。
如果生长激素治疗前不伴有甲状腺功能低下等影响智力的因素,生长激素治疗不影响智力发育。生长激素也不参与性发育的调节,性发育由性激素参与调节。
不会增加肿瘤发生率:
国外做过大量的医学研究,医学文献资料提示生长激素治疗后肿瘤发生率十万分之二到三,和正常人群的发病率基本相当,无明显差异,说明生长激素治疗不会导致肿瘤。
国内外大量权威临床资料报道,尚无证据证明生长激素会引起白血病、肿瘤等发生,经过大量的临床研究证实:生长激素具有良好安全性,是国家药监局批准的治疗儿童矮小的唯一有效药品。如果孩子自身没有肿瘤,生长激素不会诱发肿瘤。
22.使用生长激素会不会影响孩子自身分泌生长激素,产生药物依赖?
科学解答:
不会影响自身分泌,因为患者正是因为本身不能分泌生长激素或分泌不足,或不能发挥作用,所以才要外源性给予,而且都是在医生指导下用药的较小的有效剂量,极个别会稍有抑制的,不过停止治疗后数月可恢复至治疗前分泌水平。
矮小的孩子是因为生长激素分泌障碍(包括生长激素分泌数量和活性等因素)、生长激素不敏感等原因,使用生长激素治疗的目的是外源性补充生长激素,治疗只会促进孩子身高的增长,如果停药,孩子将按照原来的生长速度生长,对自身的分泌没有任何影响。
23.使用生长激素会不会加快骨龄和骨骺闭合?
科学解答:
不会。
因为生长激素是体内促进骨骼线性生长的激素,没有促进骨骺成熟的作用,如果出现使用生长激素后促进骨骺成熟现象,实际上患儿的生长速率已为用药前的数倍,已经实现有效追赶身高。
24.孩子几岁开始使用生长激素治疗效果最好?
科学解答:
身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”,孩子的年龄越小,骨骺的软骨层增生及分化越活跃,孩子生长的空间及潜力越大,对治疗的反应越敏感;另一方面,矮小儿童的治疗费用跟体重成正比,孩子的体重越重用药剂量就越大,治疗费用就越高,3-12岁是治疗窗口期。一个体重15公斤的矮小儿童治疗一年花费2万元左右,一个40公斤的孩子一年则要花费约6万元,而且效果不如前者好。
国内矮小儿童接受治疗一般比较晚,70%的年龄段在10-13岁,而国外矮小患儿的治疗一般在6岁开始。
25.生长激素一般要治疗多久?如何判断效果?
科学解答:
生长发育是一个延续而不等速的过程。生长激素没有所谓的疗程,要根据患儿的适应症、身高较正常标准的差距、骨龄的情况、家庭经济状况等决定使用时间,一般情况下应至少治疗6个月到一年,以观察疗效。具体要听取主治医生的建议,遵医嘱进行治疗。
因每个家长的期望值不同,以及家庭经济水平所限制,治疗的疗程也会有所不同。但是随着年龄越大,治疗花费会因体重的变化而增加。目前国际上,对于成人生长激素缺乏的替代治疗已经开始,所以说儿童期替代治疗的目标是改善终身高,严格讲生长激素的替代对于生长激素缺乏的个体应该是终生的治疗,只是剂量随着年龄不同会有变化。
临床对生长激素有效性的判定是,治疗后年生长速率比治疗前增加2厘米/年以上。生长激素可以进行试用3个月,如复诊后效果不佳,需要同主治医生一同分析影响疗效的因素。
需要提示各位家长的是:请不要进入这样一个误区,即“应用生长激素治疗孩子就会快速长高”,其实这样的想法不现实,也不符合自然科学规律。首先,从儿童生长发育角度讲,身高的增长是相对缓慢的过程,不可能用药后就达到“立杆见影”的效果。其次,关于临床生长激素治疗矮身材儿童有效性判定标准是:将患儿年生长速率较治疗前增加2厘米以上即为有效。
生长激素疗效影响的因素,与诊断、生长激素激发试验最高生长激素峰值、第1年身高增长率、开始治疗年龄、骨龄、开始治疗时身高/开始发育时身高、父母身高SDS(靶身高)、IGF-I水平、生长激素剂量、治疗持续时间、药品保存、注射操作方法、生活习惯(包括饮食、运动、睡眠)等多种因素有关。生长激素疗效不佳时,还需考虑:生长激素剂量不足、治疗依从性差、生长激素粉剂产生抗体、甲状腺功能低下、合用大剂量糖皮质激素、骨骺闭合或接近闭合、测量不准确、存在全身慢性疾病等因素。
26.生长激素治疗要花多少钱?
科学解答:
生长激素治疗费用直接与用药剂量成正比,但孩子的矮身材病因、体重、骨龄、性发育程度、治疗时长等等都会影响用药剂量,所以每个孩子的治疗费用都因人而异。
27.长效对于短效来说,效果好多少?为什么贵那么多?
科学解答:
长效生长激素较短效生长激素更符合人自身生长激素脉冲式分泌的特点,且疗效、安全性与短效水剂无明显差异。长效的优势在于:原来的短效生长激素每天临睡前半小时至一小时之间注射,长效生长激素只需每周固定同一天内注射。每天注射一次变为每周注射一次;大大的缩短注射频率,更方便住校、注射不方便及小年龄儿童使用。
改善患者用药依从性是生长激素治疗的关键。从1年365次减少到52次,大大降低了注射次数,提高治疗的依从性,因此使用长效生长激素治疗在显著提高患者用药依从性的同时,会使更多的患儿坚持长期规范使用生长激素治疗至终身高成为现实。
全球第一支长效PEG化水针剂的上市彻底结束了生长激素每天用药的历史,极大的降低了患者的注射痛苦,从提升患者注射方便性、用药依从性、确保更高的疗效和安全性、提高生活质量等方面来评估,带给患者的价值远远高于药品价格本身。
28.水剂和粉剂哪个更好?
科学解答:
生长激素水剂是国际主流,在美国占市场82%份额。水剂是天然结构的生长激素,而粉剂经过冷冻干燥过程,空间结构发生不可逆的改变。
生长激素原态为液态结构,粉剂通过冷冻干燥技术,改变其生长激素原有的空间结构,增加了聚合体,长期使用容易产生抗体。水剂保留了生长激素的天然结构,空间结构一致,临床应用更安全。
安全性方面,水剂跟粉剂相比药液不与外界接触,不需要反复抽取,杜绝了玻璃碎屑微粒和微生物的风险,大多数用药的家庭做不到医院的消毒环境和专业注射操作,所以长期用药必须关注注射的安全性,而且粉剂本身颗粒溶解不全容易造成过敏。
水剂中的抑菌剂(也就是一些人说的防腐剂)是国家药典规定必须添加的。2005版药典明确规定:水溶液注射剂可根据制品的性质加入适宜的附加剂。大规格多次使用的注射液必须加入抑菌剂以抑制细菌生长。目前每天约有700万的患者注射含有苯酚的胰岛素注射液。
生物制品都是大分子,它跟实验室研究不一样,大分子药品最后用在患者身上,要充分考虑保存问题。为了确保产品品质,大分子药品都要被冷冻干燥,就是把这个产品冻起来。简单说就是买的鲜鱼,我们可以冻起来回头再吃。但一个鲜鱼和一个冻了的鱼口味肯定是不一样,再比如鲜豆腐和冻豆腐一定是有差别的,大分子经过冷冻干燥,是增加了有效期,但是它的品质就要受到一些影响。
所以,水剂更好的保持了生长激素原态,更符合人体内天然生长激素空间结构。疗效更好,使用更安全。且粉剂易产生耐受,在长时间治疗中疗效下降明显,水剂随着工艺的进步,极少产生耐受,甚至没有耐受,长效水剂较短效水剂在这方面更进一步。
29.矮小治疗为什么要定期复查?
科学解答:
应用生长激素治疗的疗程一般都较长,所以要遵医嘱定期复诊,监测生长速度和相关血清指标,才能保证治疗的效果。由于生长激素本身是一种激素,参与体内各种代谢,因此接受生长激素治疗的患者需要在有经验的专科医生指导下,进行每3个月或遵医嘱到医院复诊,测量身高、体重,并进行甲状腺功能、空腹血糖、IGF-1等的测定,以评定治疗效果并检测可能影响治疗效果的生化指标。一旦异常,及时采取措施。
30.介绍下国内生长激素的产品和企业
科学解答:
金赛药业是中国领先的基因工程制药企业,是中国最具创新精神的医药企业之一。是全国唯一的基因工程新药孵化基地,是全国首家基因工程药物质量管理示范中心。
金赛药业历经17年技术攻关,先后上市国产第一支生长激素粉剂、亚洲第一支生长激素水剂,全球第一支自主知识产权聚乙二醇长效生长激素,使我国重组人生长激素的系列研发生产技术跨入国际领先行列。
长效生长激素金赛增是我国首个真正具有国际竞争力的重大原创新药。金赛药业的生长激素产品在全国30个省市1200家医院广泛使用,累计治疗全国矮小儿童超过10万名,年身高平均增长8-12厘米。2015年,金赛药业的生长激素系列产品荣获国家科技进步二等奖。